关于公司 Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc., биофармацевтическая компания, специализируется на выявлении, приобретении, разработке и коммерциализации новых продуктов для лечения редких и ультра-редких генетических заболеваний в Соединенных Штатах. Его биологические продукты включают Crysvita (буросумаб), антитело, нацеленное на фактор роста фибробластов 23, для лечения Х-связанной гипофосфатемии; и Mepsevii, заместительная ферментная терапия для лечения детей и взрослых с мукополисахаридозом VII.
更多详情 Компания также разрабатывает низкомолекулярный конвейер, содержащий UX007, синтетический триглицерид для лечения нарушений окисления длинноцепочечных жирных кислот, которые представляют собой набор редких метаболических заболеваний, препятствующих преобразованию жира в энергию; и трубопровод генной терапии, состоящий из DTX301, кандидата на продукт генной терапии аденоассоциированного вируса 8 для лечения пациентов орнитинтранскарбамилазой, а также DTX401, клинического кандидата на генную терапию AAV8 для лечения пациентов с болезнью накопления гликогена типа Ia. Кроме того, компания разрабатывает UX068, который находится в стадии доклинической разработки для лечения дефицита транспортера креатина (CTD); и UX053 для лечения болезни накопления гликогена типа III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. имеет соглашение о сотрудничестве и лицензионное соглашение с Arcturus Therapeutics Holdings Inc. для разработки дополнительных методов лечения с помощью нуклеиновых кислот для редких заболеваний. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. была основана в 2010 году со штаб-квартирой в Новато, Калифорния.